Nowoczesne leczenie hemofilii dostępne dla większej liczby pacjentów

Ministerstwo Zdrowia rozszerzyło refundację leku emicizumab, który przywraca prawidłowy mechanizm krzepnięcia krwi u pacjentów z hemofilią A. Dotychczas lek był refundowany tylko dla dzieci do 2 roku życia, natomiast od 1 października 2025 r. będą mogli z niego korzystać wszyscy pacjenci do 18 roku życia, co stanowi istotne poszerzenie grupy objętej terapią.

Komfort i skuteczność terapii

Emicizumab podaje się podskórnie, co eliminuje konieczność bolesnych, dożylnych wkłuć, stosowanych często co dwa dni w innych terapiach. Zastrzyki można aplikować raz na dwa lub trzy tygodnie, co znacząco poprawia komfort leczenia i jakość życia chorych.

„Oni wszyscy byli kłuci co drugi dzień. Dawało im to bezpieczeństwo, ale dla niektórych rodziców, niektórych dzieci to był stres. Generalnie rzecz biorąc wolimy leki, które są lepiej znoszone przez pacjentów.” — dr Grzegorz Dobaczewski, hematolog, klinika Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu

Nowe rozwiązania na liście refundacyjnej

W nowym wykazie refundacyjnym znalazł się również nowoczesny czynnik krzepnięcia o ultrawydłużonym działaniu, podawany dożylnie raz na 7–10 dni, co może stanowić uzupełnienie lub alternatywę dla leczenia emicizumabem. Obie terapie mają na celu skuteczną profilaktykę krwawień i stabilizację choroby.

Dostępność i koordynacja leczenia

Ministerstwo podkreśla, że Polska posiada jeden z najlepszych programów leczenia hemofilii w Europie, a dostawy leków do domów pacjentów koordynuje Narodowe Centrum Krwi. Dzięki temu pacjenci mogą liczyć na ciągłość terapii i szybki dostęp do nowoczesnych leków.

„Znosimy tu kryterium wiekowe u dzieci. Dotychczas to wskazanie było do drugiego roku życia i będziemy refundować ten lek do 18. roku życia. Mam nadzieję, że rozszerzenie wskazań wychodzi naprzeciw oczekiwaniom nie tylko organizacji pacjenckich, ale także tych najmłodszych dzieciaków, które tego leku potrzebują.” — Katarzyna Kacperczyk, wiceminister zdrowia

Kontynuacja prac nad rozszerzeniem leczenia

Trwają również negocjacje dotyczące dalszego rozszerzenia refundacji emicizumabu na dorosłych oraz wprowadzenia kolejnych nowoczesnych leków podskórnych, m.in. marstacymabu i koncizumabu, które zostały dopuszczone do obrotu przez Europejską Agencję Leków pod koniec 2024 roku.